近日，來自美國愛荷華州大學Carver醫學院的研究人員研究發現了可以恢復一種缺陷蛋白功能的遺傳過程，這種缺陷蛋白是引發病人囊性纖維化的主要原因。相關研究成果刊登在了近期的雜志PNAS上。

   這項研究中，研究者McCray和其同事發現一種特殊的microRNA名為miR-138可以通過調節一系列基因來控制CFTR的生物合成。miR-138可以引導一系列細胞過程進而增加CFTR的產量。研究者發現當基因網絡被miR-138激活后，不僅僅可以增加突變蛋白質的多少，而且可以可以部分恢復蛋白質的功能。通過研究microRNA網絡，研究者們改變了錯誤折疊的CFTR的命運，使其從被降解的命運改變為作為離子通道的角色。

   囊性纖維化是一種由基因突變（產生缺陷蛋白）引發所致并且遺傳的疾病，在正常機體中，囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白（CFTR）扮演著離子轉運通道的功能，而且對于細胞鹽分和水平衡都至關重要。缺少正常的CFTR離子通道會引發很多問題，包括肺部感染和炎癥等。